EMA начала консультацию по обстоятельствам, при которых испытания с одной группой (SAT) — испытания без контрольной группы — могут использоваться для поддержки маркетинговых заявок на лекарства в ЕС.
Чтобы начать обсуждение, регулирующий орган опубликовал аналитический документ, охватывающий основные концепции испытаний однокомпонентных препаратов, и начал период консультаций, который должен завершиться в конце сентября.
Как правило, любое новое лечение следует тестировать с помощью рандомизированного контролируемого исследования (РКИ), в котором его сравнивают либо с плацебо, либо с альтернативной терапией — часто без знания ни врачом, ни пациентом, что есть что — чтобы снизить риск систематической ошибки искажения результатов.
SAT, как правило, используются при таких заболеваниях, как рак, когда у пациентов возникают рецидивы и они невосприимчивы к более ранним методам лечения, а также при редких заболеваниях, когда наличие контрольной группы плацебо может быть неэтичным или неосуществимым.
Решение EMA было принято через несколько недель после того, как FDA опубликовало проект руководства по дизайну клинических испытаний, используемых для поддержки подачи заявок на ускоренное одобрение противораковых препаратов, в котором явно отдается предпочтение РКИ с контрольной группой, при этом SAT приемлемы только при рандомизированном дизайне не осуществимо.
Этот шаг со стороны регулирующего органа США устраняет опасения, что разработчики новых лекарств, использующие путь раннего доступа, иногда проявляли слабость в проведении последующих испытаний, необходимых для подтверждения эффективности их препаратов.
В заявлении EMA говорится, что его новый документ призван «стимулировать научную дискуссию вокруг ключевых концепций и проблем, связанных с испытаниями на одной группе, а также улучшить их дизайн и проведение».
Основная цель документа — продемонстрировать эффективность терапии, хотя EMA отмечает, что установление безопасности с помощью SAT сопряжено с существенными недостатками, и многие из обсуждаемых критических соображений в равной степени применимы к оценке безопасности.
В документе рассматривается выбор конечных точек, которые следует учитывать для SAT. Как убедиться, что целевые и экспериментальные популяции выбраны надлежащим образом, статистические подходы к интерпретации данных и как внешняя информация, такая как общие знания о естественном течении болезни, можно использовать в протоколе исследования. В нем также обсуждаются источники предвзятости, которые могут возникнуть, и предлагаются возможные способы их смягчения.
Окончательное руководство ожидается в следующем году после анализа полученных комментариев, сообщает EMA.
