EMA розпочала консультацію щодо обставин, за яких одногрупові випробування (SAT) – ті, що не мають контрольної групи – можуть використовуватися для підтримки маркетингових заявок на ліки в ЄС.
Щоб розпочати обговорення, регулятор опублікував документ для роздумів, який охоплює основні концепції, що стоять за одногруповими випробуваннями, і розпочав період консультацій, який має завершитися наприкінці вересня.
Як правило, будь-яке нове лікування має перевірятися за допомогою рандомізованого контрольованого дослідження (РКД), де його порівнюють або з плацебо, або з альтернативною терапією – часто ні лікар, ні пацієнт не знають, що є яке – щоб зменшити ризик упередженості. спотворення результатів.
SAT, як правило, використовується для захворювань, таких як рак, коли у пацієнтів стався рецидив і вони не піддавалися попереднім методам лікування, а також для рідкісних захворювань, коли контрольна група плацебо може бути неетичною або неможливою.
Цей крок EMA стався через кілька тижнів після того, як FDA опублікувала проєкт вказівок щодо дизайну клінічних випробувань, які використовуються для підтримки заявок на прискорене схвалення ліків проти раку, які виявили чітку перевагу РКД з контрольною групою, причому SAT прийнятні лише за умови рандомізованого дизайну не здійсненно.
Цей крок регулятора США усуває занепокоєння щодо того, що розробники нових ліків, які використовують шлях раннього доступу, іноді не дають змоги проводити наступні випробування, щоб підтвердити ефективність своїх препаратів.
У своїй заяві EMA зазначила, що її нова стаття розроблена, щоб «стимулювати наукову дискусію навколо ключових концепцій і проблем, пов’язаних з дослідженнями з однією рукою, а також покращити їх дизайн і проведення».
Основна мета документа полягає в демонстрації ефективності терапії, хоча EMA зазначає, що «встановлення безпеки за допомогою SAT пов’язане зі значними недоліками, і багато критичних міркувань, які обговорювалися, однаково стосуються оцінки безпеки».
Стаття охоплює вибір кінцевих точок, які слід враховувати для SAT, як переконатися, що цільові та досліджувані популяції вибрані належним чином, статистичні підходи до інтерпретації даних і як зовнішня інформація, така як загальні знання про природну історію захворювання, можна використовувати в протоколі дослідження. У ньому також обговорюються джерела упередженості, які можуть проникнути, і надаються можливі способи їх пом’якшення.
Очікується, що остаточне керівництво буде готове наступного року після аналізу отриманих коментарів, повідомили в EMA.
